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根據公開信息,大巴Itvisma的活性成分與諾華脊髓性肌萎縮基因療法Zolgensma相同,Zolgensma在美國被批準用于治療兩歲以下的SMA患者。
毋庸置疑,送萬藥王之王的故事,下一頁的精彩篇章將書寫在可及性的廣闊天地,而不僅僅局限于實驗室的方寸之間。
以AAV(腺相關病毒)基因治療為例,愛心目前,愛心AAV基因治療領域已有約九至十個產品獲得批準上市,諾華Zolgensma尤為突出,此外,Sarepta公司針對杜氏肌營養不良癥(DMD)的單次基因療法ELEVIDYS,上市后銷售額迅速逼近十億美元,但近期該藥物發生安全事故,預計會對銷售額產生影響。
基因治療無疑代表著醫學的未來走向,大巴然而,其發展之路依舊充滿挑戰。
例如,送萬AAV具備感染多種細胞的能力,這固然是其優勢所在,但與此同時,也可能引發脫靶現象,即藥物可能會抵達非預期的器官。
2019年,愛心羅氏以43億美元高價收購SparkTherapeutics,看中的是其全球首個獲批的遺傳性視網膜病變療法Luxturna,以及血友病A基因療法SPK-8011的3期臨床潛力。
[環球時報-環球網報道記者邢曉婧]27日,外交部發言人郭嘉昆主持例行記者會。 據中國駐贊比亞使館微信公眾號消息,11月25日,中國駐贊比亞使館發布安全提醒:近日,贊比亞首都盧薩卡市發生一起中國公民遭歹徒持槍搶劫不幸遇害案件。 從技術層面來看,基因編輯技術(如CRISPR-Cas9)、CAR-T細胞治療和病毒載體療法等突破性創新不斷涌現。
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