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美國定價監督機構ICER在其最終報告中指出,冷門里根據其質量調整生命年基準計算,Zolgensma的合理成本應在31萬至90萬美元之間。
一方面,奧妙基因治療產品成本更高、保質期更短等難題待解。
Zolgensma的成功印證了一次性治愈模式在單基因遺傳病領域的商業可行性,專業仔其中也為后續神經退行性疾病、血液病、眼科等領域的基因療法樹立了標桿。
通過替代SMN1基因,冷門里Itvisma可改善運動功能,有望減少該人群在現有其他療法中常需持續給藥的治療負擔。
談及目前基因治療布局者們的現實情況,奧妙有藥企高管對21世紀經濟報道記者指出,新藥研發過程充滿波折,無論是波浪式還是螺旋式,挫折在所難免。
在中國市場,專業仔其中Spinraza的定價歷程堪稱一部天價救命藥的降價史詩:專業仔其中2019年,Spinraza作為國內首個針對SMA的特異性治療藥物獲得中國國家藥監局批準,初始定價高達69.97萬元人民幣/針,這一天價讓許多家庭難以承受。
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