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據美國國立衛生研究院統計,球飛基因治療產品已在歐盟和其他七個國家獲批使用。
從技術層面來看,越天人基因編輯技術(如CRISPR-Cas9)、CAR-T細胞治療和病毒載體療法等突破性創新不斷涌現。
輝瑞制藥目前布局了包括A型血友病、山第杜氏肌營養不良癥等多個基因治療領域,山第而在去年4月,美國FDA已批準其BEQVEZ用于治療目前使用因子IX(FIX)預防治療、當前或既往有危及生命的出血或反復發生嚴重自發性出血的血友病B成人患者。
在商業表現上,計劃近Zolgensma已經證明了其市場潛力,上市后第一季度銷售額就達到1.6億美元,2022年銷售額達13.7億美元,2024年銷售額為12.14億美元。
11月24日,飛行諾華公司宣布,飛行美國食品和藥物管理局(FDA)已批準Itvisma(onasemnogeneabeparvovec)用于治療年滿兩歲及以上、已確診攜帶運動神經元存活基因1(SMN1)基因突變的脊髓性肌萎縮癥(SMA)兒童、青少年及成人患者。
接受Itvisma治療的患者在運動功能方面呈現出具有統計學顯著性的改善,高達實現了在疾病自然病程中通常難以見到的穩定運動能力,高達且這些效果在52周隨訪期間持續保持。
當地時間20日,美國白宮宣布,總統特朗普簽署行政令,修改對從巴西進口商品的關稅范圍。 我國煤泥、煤矸石等低熱值燃料儲量大,常規機組無法使用,該機組每年可清潔轉化約200萬噸這類廢料。 辦法進一步擴大信用修復范圍,為重整及和解企業恢復信用、重新開展正常經營、參與市場競爭提供有力支撐。
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