賽事信息與看點(diǎn)

做按Spinraza是全球首款精準(zhǔn)靶向治療SMA的反義寡核苷酸（ASO）藥物。

SMN1基因負(fù)責(zé)生成人體肌肉功能所需的大部分SMN蛋白，摩竟這些蛋白參與呼吸、吞咽及基礎(chǔ)運(yùn)動(dòng)等生理過程。

該藥企高管介紹，被踩目前獲批的藥物均采用第一代技術(shù)，即使用天然AAV血清型作為遞送系統(tǒng)。

開賽時(shí)間與賽程提示

• 許家印與丁玉梅離婚便被普遍認(rèn)為是兩人在財(cái)務(wù)上進(jìn)行切割，規(guī)避債務(wù)，被視為技術(shù)性離婚。
• 11月25日晚8時(shí)許，仝卓在個(gè)人微博發(fā)布緊急求助信息，稱其表弟于11月13日外出工作后失聯(lián)，多日無法取得有效聯(lián)系，請(qǐng)求公眾協(xié)助轉(zhuǎn)發(fā)尋找。
• 當(dāng)?shù)貢r(shí)間11月25日下午，西班牙安達(dá)盧西亞自治區(qū)馬拉加省的埃爾龐蒂爾社區(qū)發(fā)生一起嚴(yán)重的天然氣泄漏事故，導(dǎo)致4人當(dāng)場(chǎng)死亡
• 因此，外界也一直對(duì)特朗普增購B-2的言論持相當(dāng)大的懷疑態(tài)度，包括認(rèn)為其弄混了生產(chǎn)新的升級(jí)版飛機(jī)和在現(xiàn)有飛機(jī)上升級(jí)，或者將B-21當(dāng)成了B-2等等，比如美國國家利益（NationalInterests）網(wǎng)站10月22日就曾在報(bào)道中表示，盡管從字面意思上理解，特朗普增購B-2的言論可能意味著重啟B-2幽靈轟炸機(jī)的生產(chǎn)線，但在技術(shù)等眾多因素上來說，幾乎是不可能的。

觀賽指南

美國定價(jià)監(jiān)督機(jī)構(gòu)ICER在其最終報(bào)告中指出，根肋骨根據(jù)其質(zhì)量調(diào)整生命年基準(zhǔn)計(jì)算，Zolgensma的合理成本應(yīng)在31萬至90萬美元之間。

一方面，大媽斷基因治療產(chǎn)品成本更高、保質(zhì)期更短等難題待解。

更多說明

Zolgensma的成功印證了一次性治愈模式在單基因遺傳病領(lǐng)域的商業(yè)可行性，做按也為后續(xù)神經(jīng)退行性疾病、血液病、眼科等領(lǐng)域的基因療法樹立了標(biāo)桿。

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