賽事信息與看點(diǎn)

Zolgensma的成功印證了一次性治愈模式在單基因遺傳病領(lǐng)域的商業(yè)可行性，落枕也為后續(xù)神經(jīng)退行性疾病、血液病、眼科等領(lǐng)域的基因療法樹(shù)立了標(biāo)桿。

通過(guò)替代SMN1基因，摩險(xiǎn)Itvisma可改善運(yùn)動(dòng)功能，有望減少該人群在現(xiàn)有其他療法中常需持續(xù)給藥的治療負(fù)擔(dān)。

談及目前基因治療布局者們的現(xiàn)實(shí)情況，致癱有藥企高管對(duì)21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道記者指出，新藥研發(fā)過(guò)程充滿波折，無(wú)論是波浪式還是螺旋式，挫折在所難免。

開(kāi)賽時(shí)間與賽程提示

• 白宮發(fā)言人當(dāng)日稱，美國(guó)總統(tǒng)特朗普已聽(tīng)取關(guān)于槍擊事件的簡(jiǎn)報(bào)，白宮已進(jìn)入封鎖狀態(tài)。
• 來(lái)源：觀察者網(wǎng)[文/觀察者網(wǎng)山貓]當(dāng)?shù)貢r(shí)間11月27日，美國(guó)總統(tǒng)唐納德·特朗普在佛羅里達(dá)州棕櫚灘（海湖莊園）與美國(guó)軍人進(jìn)行感恩節(jié)通話和致辭，其中再次提到了購(gòu)買更多B-2轟炸機(jī)。
• 中國(guó)恒大于2024年1月29日被下令清盤，隨后香港高院委任安邁顧問(wèn)有限公司的兩位董事總經(jīng)理?yè)?dān)任清盤人。
• 除了廣為人知的先進(jìn)基礎(chǔ)設(shè)施外，機(jī)器人技術(shù)的廣泛應(yīng)用同樣引人注目。

觀賽指南

在中國(guó)市場(chǎng)，男孩Spinraza的定價(jià)歷程堪稱一部天價(jià)救命藥的降價(jià)史詩(shī)：男孩2019年，Spinraza作為國(guó)內(nèi)首個(gè)針對(duì)SMA的特異性治療藥物獲得中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)，初始定價(jià)高達(dá)69.97萬(wàn)元人民幣/針，這一天價(jià)讓許多家庭難以承受。

目前，落枕通過(guò)基因工程手段，科學(xué)家們正在對(duì)AAV腺相關(guān)病毒的外殼進(jìn)行改造，以實(shí)現(xiàn)開(kāi)不同鎖用不同鑰匙的目標(biāo)。

更多說(shuō)明

據(jù)美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院統(tǒng)計(jì)，摩險(xiǎn)基因治療產(chǎn)品已在歐盟和其他七個(gè)國(guó)家獲批使用。

圖源：外交部網(wǎng)站毛寧表示，中日韓三方并沒(méi)有就第十次中日韓領(lǐng)導(dǎo)人會(huì)議的會(huì)期達(dá)成共識(shí) 朱克力（國(guó)研新經(jīng)濟(jì)研究院創(chuàng)始院長(zhǎng)、灣區(qū)低空經(jīng)濟(jì)研究院院長(zhǎng)）近日，2025年兩院院士增選結(jié)果正式揭曉，幾位來(lái)自民營(yíng)企業(yè)的科學(xué)家成功入選，其中包括比亞迪、寧德時(shí)代等知名企業(yè)的科研領(lǐng)軍者。 日本首相高市早苗發(fā)表涉臺(tái)嚴(yán)重錯(cuò)誤言論，至今拒不撤回，導(dǎo)致中日關(guān)系近期劇烈震蕩。