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以AAV(腺相關病毒)基因治療為例,上映生相目前,上映生相AAV基因治療領域已有約九至十個產品獲得批準上市,諾華Zolgensma尤為突出,此外,Sarepta公司針對杜氏肌營養不良癥(DMD)的單次基因療法ELEVIDYS,上市后銷售額迅速逼近十億美元,但近期該藥物發生安全事故,預計會對銷售額產生影響。
基因治療無疑代表著醫學的未來走向,曝口然而,其發展之路依舊充滿挑戰。
例如,碑特AAV具備感染多種細胞的能力,這固然是其優勢所在,但與此同時,也可能引發脫靶現象,即藥物可能會抵達非預期的器官。
2019年,輯還羅氏以43億美元高價收購SparkTherapeutics,看中的是其全球首個獲批的遺傳性視網膜病變療法Luxturna,以及血友病A基因療法SPK-8011的3期臨床潛力。
在2019年,原戰羅氏以43億美元收購了當時市值僅22億美元的SparkTherapeutics,這一交易溢價高達125%,成為當時基因療法領域最大的并購案。
2016年7月,后眾渤健自ASO技術龍頭企業Ionis處獲得了Spinraza的全球開發、生產及商業化許可。
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